L’Université Fudan de Shanghai, en Chine, a mené une étonnante expérience de thérapie génique qui a abouti à la restauration de l’audition chez cinq enfants. Les résultats de l’étude ont été publiés dans la revue Nature Medicine le 5 juin 2024. L’expérience a porté sur des enfants souffrant de surdité due à une mutation génétique rare du gène DFN89, responsable de la production de la protéine otoferline, importante pour l’audition. Après six mois de traitement, cinq enfants ont montré une récupération auditive de 50 {1d448fc55ee6fd77abe2f996e25299820d0778877ed641f021562b2f015db4b7}. à 60{1d448fc55ee6fd77abe2f996e25299820d0778877ed641f021562b2f015db4b7} des niveaux normaux . Ce succès a été obtenu en transplantant la version « normale » du gène au lieu de la mutation défectueuse.
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