Des résultats uniques : la thérapie CRISPR aide les patients atteints d’une maladie de la rétine

Une expérience baptisée BRILLIANCE, menée sur 14 patients atteints d’amaurose congénitale de Leber, a démontré l’efficacité de la thérapie génique in vivo. Les participants ont reçu une dose unique de la thérapie génique Edit-101, développée par Editas Medicine, qui leur a permis d’améliorer considérablement leur vision. Les résultats de cette étude sont si encourageants que les scientifiques estiment nécessaire de poursuivre les recherches et de mener des essais cliniques supplémentaires. La thérapie CRISPR commence à prendre la place qui lui revient dans le domaine de la recherche médicale et pourrait à l’avenir devenir une option thérapeutique approuvée pour de nombreux patients souffrant de maladies oculaires héréditaires.